里程碑：百健公布SMA药物Spinraza近4年长期疗效：接受治疗的孩子100%均能坐直 | 医麦猛爆料

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2019年7月4日/医麦客 eMedClub/--这周一，Biogen公布了Spinraza在治疗SMA (脊髓性肌萎缩)上的突破性结果，100%接受该药物治疗的孩子都可以坐直，88％的患者在没有帮助的情况下独立行走。

Spinraza的安全性和长期疗效得到了进一步验证

NURTURE试验是Biogen一项正在进行的第二阶段开放性研究。在该实验中，25例症状前SMA患者（该类患者最有可能发展为1型或2型SMA），这些患者在6周龄前接受了首次剂量的Spinraza，并且与SMA的自然疾病史相比，产生了无与伦比的治疗效果。该研究截至到今年3月，其试验结果如下：

• 所有参与患者没有永久通风的治疗下均能继续存活。

• 研究参与者的年龄中位数接近3岁，这本身就很显著,大多数未接受治疗的1型SMA患者在没有永久性通气的情况下将无法活过第二年。

• 所有的经这种治疗的孩子都能独立坐着,在该疾病的自然病史中，没有SMA 1型患者能够独立坐着，SMA 2型患者聚均需要帮助。

• 88％的婴儿独立行走，在SMA的自然史中，SMA 1型或2型患者永远不能独立行走。其中许多人在正常的时间范围内为幼儿行走。

• 对于3个SMN 拷贝和62.1患者，CHOP INTEND测量运动功能的患者接近64的最大平均得分 -  63.4

• 对于那些有2个SMN 拷贝的患者，该试验证明早期Spinraza治疗的强大影响。

Biogen说Spinraza已经证明了近4年的长期疗效，参与者继续取得治疗进展并且其没有表现出运动功能丧失的迹象。它还表示，在此期间没有发现新的安全问题，药物耐受良好。

哥伦比亚大学教授Darryl De Vivo对此表示赞同，称Spinraza正在“改变SMA这种疾病的自然过程，并展示出前所未有的结果”，Darryl De Vivo还说道：这一切都如Biogen在2016年推出这种药物时所承诺那样。

▲ Darryl De Vivo：哥伦比亚大学欧文医学中心神经病学和儿科学教授

脊髓性肌萎缩症（SMA）

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由基因SMN-1双等位基因缺失或突变引起，其发病特征在于脊髓和下脑干中运动神经元的丧失，并导致严重的、进行性的肌肉萎缩和虚弱。且 SMA导致衰弱通常是致命的，大约每10,000个新生婴儿中就有一个被诊断为SMA，所有年龄段的人都受到这种疾病的影响。它是婴儿死亡率的主要遗传原因。

目前针对于该症的治疗，除了Spinraza外，还有诺华的Zolgensma基因疗法获得美国的批准。

Zolgensma基因疗法采用功能性拷贝替代缺失或有缺陷的SMN1基因，制造SMN蛋白，改善运动神经元功能和存活。Zolgensma有望通过静脉注射一次性治疗SMA，目前疗法仅获批用于两岁以下1型SMA婴儿。从短期来看，Spinraza仍将是大多数患者的治疗选择。

关于Spinraza

Spinraza是唯一一种将广泛的患者群体中无可比拟的实践经验和最高水平的临床数据相结合的SMA治疗方法。也是第一种被批准用于治疗患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿，儿童和成人的疗法。目前，Spinraza在40多个国家有售。截至今年3月底，已有超过7,500人接受长达6年的Spinraza治疗。

▲ Spinraza治疗机制 (图片来源：网络）

Spinraza是SMA护理的基础，是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在通过增加全长存活运动神经元（SMN）蛋白的数量来指向形成SMA的根本原因，将其通过鞘内注射到脊髓周围的液体中，可以使得运动神经元驻留在脊髓中而针对疾病发生的源头进行治疗。

结语

Biogen新的Spinraza数据将打破原有SMA市场格局，为赢得治疗这些少数病人的权利，Biogen和诺华之间可能开展激战，并且随着未来罗氏的risdiplam将获得批准。SMA的竞争将进一步加剧。总之，谁能在SMA 治疗上取得突破进展，谁就能在SMA市场中拔得头筹。

参考出处：

http://www.pmlive.com/pharma_news/biogen_bounces_back_with_spinraza_early_treatment_data_1293063

https://endpts.com/biogen-arms-itself-with-impressive-durability-stats-on-spinraza-as-novartis-rival-gene-therapy-takes-the-field/

https://www.biogen.com/en_us/home.html

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